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Posts Tagged ‘terapia celular’

Ranas, ovejas y células en el camino al Nobel


Cuando la semana pasada el comité Nobel anunció el galardón de este año en la categoría de Medicina o Fisiología, comenzaron las carreras por informarse de la contribución científica de los investigadores premiados y por difundir sus hallazgos. Para otros, comenzó también la típica disquisición inevitable que se sucede cada año acerca de los nombres olvidados por la academia sueca. Muchos echaron en falta este año a un popular científico, el inglés Sir Ian Wilmut, “padre” de la oveja Dolly, la oveja más famosa del mundo.

Gurdon (de joven) con sus ranas

Recordemos que el Nobel de este año lo comparten John B Gurdon y Shinya Yamanaka por “su descubrimiento de que las células maduras pueden ser reprogramadas para convertirse en pluripotentes” en palabras de los académicos. Esta idea de que las células maduras pueden ser reprogramadas hasta convertirse en pluripotentes es uno de los descubrimientos científicos más prometedores de las últimas décadas en medicina. Conceptualmente parte de los originales experimentos de John Gurdon allá por la década de los 60 del siglo pasado. En aquel momento no se tenía claro cómo partiendo de un única célula, el óvulo fecundado, se conseguía llegar a obtener toda la diversidad que muestra un organismo adulto, compuesto por más de 200 tipos celulares distintos, cada uno capaz de realizar una tarea específica muy especializada; pero únicamente esa tarea. Gurdon transplantó el núcleo de una célula de intestino de rana a un huevo no fecundado (y al cual se le había desprovisto previamente de su propio núcleo). El resultado fue un huevo que se desarrolló en renacuajo. Esto quería decir que todas las células adultas poseen en su núcleo la información genética completa para ser cualquier cosa, pero que durante el desarrollo, cada célula se especializa en una labor particular. Sin embargo, este proceso es reversible y si ponemos ese núcleo de célula adulta especializada en el contexto adecuado (el de una célula indiferenciada) las instrucciones que llevaron a esa célula a convertirse en una máquina final con una función precisa se borran y la célula recupera todo su potencial original.

Durante años, este descubrimiento no tuvo continuidad con ejemplos en otras especies animales. Hasta 3 décadas después, cuando la revista Nature publicó la descripción de la creación de la oveja Dolly, el primer mamífero clonado. Este anuncio revolucionó sin duda este área científica. Conceptualmente no había nada nuevo, pero el hecho de que aquello que Gurdon había conseguido con ranas se pudiese también realizar con mamíferos era un empujón muy importante a las investigaciones que buscaban poder obtener células embrionarias humanas que pudiesen ser usadas en terapia celular. La oveja Dolly era la prueba de que la reprogramación de las células adultas hasta un estado primitivo de pluripotencialidad era también posible en mamíferos y, por qué no, también en humanos.

Campbell (a la izquierda) y Wilmut (a la derecha), cuando formaban parte del mismo rebaño

Pero la historia de la creación de la oveja Dolly está además rodeada de polémica y conductas cuestionadas por muchos. El artículo científico publicado en la revista Nature en 1997 que dio a conocer el nacimiento de Dolly se acreditó a nombre de Ian Wilmut del Roslin Institute como principal contribuyente, como coordinador del equipo de investigación y director del proyecto que había culminado con semejante espectacular resultado. Wilmut fue aclamado, su nombre y su foto acompañado de la oveja recorrieron todos los periódicos y televisiones del mundo, y hasta recibió el título de “Sir” de manos de la Reina de Inglaterra. Pero al poco tiempo de la publicación, Keith Campbell, colaborador de Wilmut, denunció que en realidad él había sido el que había contribuido de manera principal en la obtención de Dolly y que fueron sus ideas las que permitieron tener éxito en el propósito de clonar una oveja. La cosa no quedó ahí, Wilmut se vio implicado en un asunto judicial debido a las denuncias que un antiguo empleado del Roslin Institute de origen hindú puso contra él, porque había sido despedido, según su versión, injustamente y tras ser acosado e insultado de manera racista por Wilmut. Durante el juicio, la pregunta de si se consideraba autor de la clonación de Dolly surgió y Wilmut contestó que no. Cuando se le interrogó por el papel de Campbell en el proceso de obtención de Dolly, Wilmut adjudicó a su colaborador una contribución del 66% (curiosa forma de tasar la contribución científica). Admitió que la autoría principal de ese artículo había recaído en él por un acuerdo previo a la publicación entre Campbell y él. Estas declaraciones causaron mucho revuelo y apoyándose en ellas y junto con otras acusaciones, algunos antiguos compañeros del Roslin Institute pidieron incluso que se le retirase el título de “Sir.

Puestas así las cosas, no es de extrañar que muchos rehúsen mencionar el nombre de Wilmut, incluso cuando hacen referencia a la creación de Dolly como hito en la carrera que llevó a galardonar a Gurdon y Yamanaka, como hizo recientemente la revista Nature al reseñar el premio. Tampoco es de extrañar que el comité Nobel, como ya hicieron otros comités, jurados y sociedades al considerar los nombres de aquellos científicos dignos de galardón por su contribución al desarrollo de este área, pasaran de puntillas por el nombre de Ian Wilmut. Y por encima del de Campbell quien, casualidades de la vida, falleció cuatro días antes del anuncio del premio Nobel de este año.

Pero olvidemos quién estuvo en realidad detrás de la creación de la oveja (quizás no debería haber usado esa expresión, ejem). Todo este turbio asunto deja también traslucir las luchas por el reconocimiento, las disputas profesionales y las rencillas entre colaboradores que muchas veces discurren entre las poyatas de los laboratorios, especialmente cuando está en juego algo tan deslumbrante como la rutilante gloria de un premio Nobel. Hasta qué punto es justo emborronar un nombre con una reclamación posterior a un acuerdo, en qué grado se es autor principal cuando se ha dirigido un proyecto y asegurado financiación para el mismo, etc, son preguntas siempre delicadas y nada fáciles de resolver y que pueden derivar en que el reconocimiento a una contribución científica quede en el olvido.

Pero continuemos con la carrera puramente científica por conseguir rebobinar el estado de diferenciación celular que inició Gurdon con la inserción del núcleo de una célula adulta en un huevo de rana. Una pega es que el proceso de reversión de la especialización de la célula mediante el transplante de núcleo no es nada práctico, puesto que es un proceso muy costoso, complicado técnicamente y muy poco eficiente, que implica la generación de montones de embriones fallidos, algo no aceptable en la escala ética de muchas personas. Por tanto parece evidente que no es la vía a seguir. La única posibilidad técnica de realizar un proceso semejante de desdiferenciación es muy poco práctica y consiste en inducir la fusión de la célula adulta con una célula embrionaria. De ese modo, los factores presentes en la célula embrionaria son capaces de reprogramar el núcleo de la célula adulta.

Yamanaka (de joven) durante su postdoc en el Gladstone Institute de California

En ese contexto es en donde surge la idea de Yamanaka. Su visión fue que si existían factores en las células embrionarias capaces de devolver al estado de pluripotencia el genoma de una célula adulta, uno podría tratar de identificar exactamente qué factores son necesarios y con ellos inducir todo el proceso a voluntad. Yamanaka cogió papel y boli y fue apuntando una lista de genes conocidos como cruciales para la pluripotencialidad. La lista con 24 nombres de genes se la pasó a su estudiante de doctorado, Kazutoshi Takahashi, con el encargo de que introdujese cada uno de esos genes en fibroblastos de ratón, células diferenciadas como las de la piel. Ese primer intento fue un fracaso ya que cada uno de los genes por separado no fue capaz de revertir la especialización de las células adultas. Yamanaka encargó entonces a Takahashi que introdujese los 24 genes candidatos juntos de una sola vez en los fibroblastos. Esta vez, para su satisfacción, consiguieron obtener células con características de célula pluripotente, a las que denominaron células madre de pluripotencia inducida (iPS en inglés). A partir de ese instante fue una cuestión de eliminar genes uno a uno del grupo de 24 para dar con aquellos necesarios para el proceso, hasta dar con el cóctel mínimo capaz de hacer el truco de devolver al estado de pluripotencialidad embrionario las células adultas, los genes Sox2, Oct4, Klf4 y c-Myc (más tarde demostrado como prescindible). Más adelante la técnica se refinó y se hizo extensible a muy diversos tipos de células adultas y de varias especies.

La generación de células iPS humanas dio un impulso sin precedentes a la investigación en terapia celular. Reprogramar células adultas al estado de embrionarias hace innecesaria su obtención a partir de embriones, salvando dilemas éticos, y aporta una fuente de células propias derivadas del mismo organismo al que se pretenden transplantar, obviando los problemas de rechazo inmunológico, los mismos que se dan en el transplante de órganos. Tenemos por tanto ahora la posibilidad de extraer células de un paciente, modificarlas en el laboratorio para revertir su especialización hasta devolverlas al estado embrionario, y podemos reparar el defecto genético que puedan presentar (si se trata de una enfermedad genética) o simplemente diferenciarlas al tipo celular de interés, el que demande un paciente concreto. Así, una persona tendrá a su disposición un material procedente de su propio cuerpo capaz de formar cualquier tejido que demande en un momento dado.

Todo un sueño para el que aún queda un largo camino, cuyas puertas fueron abiertas con el esfuerzo de muchos investigadores, pero entre los cuales John Gurdon y Shinya Yamanaka brillaron con especial intensidad, como así lo ha reconocido la academia sueca premiándoles con el Nobel de Medicina o Fisiología del 2012.

John B Gurdon (izquierda) y Shinya Yamanaka (derecha), galardonados con el Premio Nobel de Medicina o Fisiología 2012

Nota 1: Este artículo fue publicado en una primera versión en la web naukas.com

Nota 2: Un sensacional artículo de Manuel Serrano, investigador del CNIO, y el posterior intercambio de emails con su autor inspiró esta entrada

- Publicaciones clave de John B Gurdon:

Gurdon, J.B., Elsdale, T.R., and Fischberg, M. (1958). Sexually mature individuals of Xenopus laevis from the transplantation of single somatic nuclei. Nature 182, 64-65.

Gurdon, J.B. (1962). The developmental capacity of nuclei taken from intestinal epithelium cells of feeding tadpoles. J. Embryol. Exp. Morph. 10, 622-640.

Gurdon, J.B., and Uehlinger, V. (1966). “Fertile” intestine nuclei. Nature 210, 1240-1241.

Gurdon, J.B., Laskey, R.A., and Reeves, O.R. (1975). The developmental capacity of nuclei transplanted from keratinized skin cells of adult frogs. J. Embryol. Exp. Morph. 34, 93-112.

Gurdon, J.B., and Byrne, J.A. (2003) The first half-century of nuclear transplantation. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 100, 8048-8052.

Gurdon, J.B. (2006) From nuclear transfer to nuclear reprogramming: the reversal of cell differentiation. Ann. Rev. Cell Dev. Biol. 22, 1-22.

- Publicaciones clave de Shinya Yamanaka:

Takahashi, K., and Yamanaka, S. (2006). Induction of pluripotent stem cells from mouse embryonic and adult fibroblast cultures by defined factors. Cell 126, 663-676.

Okita, K., Ichisaka, T., and Yamanaka, S. (2007). Generation of germline-competent induced pluripotent stem cells. Nature 448, 313-317.

Takahashi, K., Tanabe, K., Ohnuki, M., Narita, M., Ichisaka, T., Tomoda, K., and Yamanaka, S. (2007). Induction of pluripotent stem cells from adult human fibroblasts by defined factors. Cell 131, 861-872.

Nakagawa, M., Koyanagi, M., Tanabe, K., Takahashi, K., Ichisaka, T., Aoi, T., Okita, K., Mochiduki, Y., Takizawa, N., and Yamanaka, S. (2008). Generation of induced pluripotent stem cells without Myc from mouse and human fibroblasts. Nat. Biotechnol. 26,101-106.

Aoi, T., Yae, K., Nakagawa, M., Ichisaka, T., Okita, K., Takahashi, K., Chiba, T., and Yamanaka, S. (2008). Generation of pluripotent stem cells from adult mouse liver and stomach cells. Science 321, 699-702.

Okita, K., Nakagawa, M., Hyenjong, H., Ichisaka, T., and Yamanaka, S. (2008). Generation of mouse induced pluripotent stem cells without viral vectors. Science 322, 949-953.

El trabajo y la trayectoria de Yamanaka explicados por él mismo en este artículo y los de Gurdon en este otro, publicados en Nature Medicine con motivo del premio Lasker que ambos recibieron en el 2009.

Células Madre en San Francisco


Vuelta de San Francisco tras ponerse al día de todo lo que se cuece en el muy excitante mundo de la investigación con células madre. Casi 4.000 personas reunidas por ISSCR en el Moscone Center de San Francisco presentando sus últimos resultados y discutiendo sobre la investigación con células madre. Hay noticias buenas y noticias malas (como en los viejos chistes).

Las noticias malas:

Irving Weissman

- Ninguna de las más de 200 clínicas (según el presidente de la ISSCR Irving Weissman, tremendo ejemplo de científico, por cierto) que se anuncian en Internet como capaces de realizar terapias del envejecimiento con células madre estuvo presente para compartir sus datos y experiencias con toda la comunidad científica. ¿Será que no los tienen?

- En la cara seria de la ciencia, investigación cero en la posibilidad de usar células madre contra el envejecimiento o sobre cómo el envejecimiento afecta a la capacidad regenerativa de las células madre de los tejidos. Habrá que ponerse manos a la obra …

Shinya Yamanaka

- Pese al enorme avance de la investigación en células madre y terapia regenerativa, especialmente desde el artículo bomba en Cell del 2006 del grupo de Shinya Yamanaka (futuro premio Nobel sin discusión alguna), en el que se relataba la generación de células madre pluripotentes a partir de células adultas diferenciadas usando un cóctel de genes concreto, aún estamos lejos de entender bien toda la compleja biología de las células madre y sus vías de diferenciación a células especializadas. Esto sin duda es un enorme obstáculo para su potencial aplicación en la clínica.

Las noticias buenas:

- La iniciativa tomada por ISSCR de acercar el mundo de las células madre y su potencial terapéutico a todo el mundo, para poder realizar decisiones basadas en la evidencia científica y evitar las sangrantes estafas de las clínicas carroñeras dispuestas a robar hasta el último céntimo a los pacientes y sus familias desesperadas y acuciadas por enfermedades terminales, ha empezado a dar frutos inmediatamente.

www.CloserLookAtStemCells.org

La ministra de sanidad de Costa Rica, Maria Luisa Avila, ordenó el cierre inmediato de una clínica que se anunciaba como capaz de desarrollar terapias basadas en tratamientos con células madre argumentando que no existen pruebas de su efectividad. La clínica, Institute of Cellular Medicine de San José propiedad del estadounidense Neil Riordan, aseguraba ofrecer tratamientos efectivos para diversas enfermedades y lesiones traumáticas como la esclerosis múltiple, la artritis o las lesiones de médula espinal. Los precios de los tratamientos ofrecidos por esta clínica oscilaban entre los 5.000 y los 30.000 dólares y sus pacientes eran fundamentalmente ciudadanos estadounidenses. Además de esta clínica, el propietario posee otra de características similares en Panamá y una empresa de suplementos dietéticos con productos milagro, como por ejemplo el que asegura ser capaz de aumentar el número de células madre adultas en el organismo, se supone que con intenciones terapéuticas, aunque no exista ninguna base científica para alegar ese supuesto beneficio.

Cualquiera puede informar a la ISSCR de una clínica que se anuncie ofreciendo tratamientos con células madre de una manera muy sencilla, a través de la página creada por ISSCR, simplemente aportando la dirección web en la que se anuncia la clínica, para que expertos de ISSCR examinen su actividad y se pongan en contacto con la clínica para revisar su actividad. Con ello colaboraremos todos a separar la realidad y la buena práctica, de los charlatanes estafadores.

Por desgracia, este esfuerzo ya llega tarde por ejemplo para la mujer que recientemente moría a manos de una de estas clínicas privadas establecida en Tailandia. La mujer sufría de una enfermedad renal y fue sometida a repetidas inyecciones de células madre en sus riñones (algo sin ninguna base científica) lo que, según los resultados de la autopsia arrojan, le produjo distintos bultos en riñones, el hígado y las glándulas adrenales.

- La investigación dirigida a entender la biología fundamental de las células madre y cómo podemos manipularla para generar células diferenciadas de evidente interés terapéutico avanza a toda velocidad. Además, el esfuerzo en generar células madre derivadas de pacientes con distintos síndromes, supone un prometedor esfuerzo en la obtención de nuevos y mejores sistemas modelo en los que poder ensayar nuevas terapias y que nos permitirán entender mucho mejor las bases moleculares de distintas enfermedades.

Una pequeña adición a esta entrada. La revista Nature ha publicado un comentario al respecto del caso de la mujer que falleció y que había sido tratada en una clínica en Tailandia. Aportan más información y más fiable por supuesto que la que yo haya podido poner aquí.

¡Fuente de la Eterna Juventud en San Francisco!


Me van a perdonar unos días que no actualice el blog con nuevas entradas. Estaremos en San Francisco atendiendo a la conferencia internacional sobre células madre que organiza cada año la Sociedad Internacional para la Investigación con Células Madre (ISSCR).

Es esta una ocasión sensacional para ponerse al día en todo lo que se cuece a nivel internacional en los laboratorios referencia mundial en el área de la investigación con células madre. Sin duda, todo lo relacionado con este campo está revolucionando nuestro entendimiento de las bases moleculares de la vida y nos ofrece un nuevo mundo de posibilidades terapéuticas que hasta la fecha eran patrimonio de la ciencia ficción (más especulativa).

Me pregunto si tendré la ocasión de encontrarme allí con los autores de citas tan reveladoras como las siguientes, compartiendo sus espectaculares avances en medicina regenerativa y terapia celular del envejecimiento. Si sufre de sensibilidad intelectual, le aconsejamos mantenga la mirada alejada del monitor a partir de aquí (visto en la web y eliminando cualquier referencia comercial, no vamos a hacerles publicidad gratuíta):

- Células madre programadas para longevidad ilimitada (más conocido como “cáncer”). Una fábrica para biomoléculas anti-envejecimiento.

- Acercamiento holístico innovativo a la biotecnología usando células embrionarias que ejemplifican la máxima de Hipócrates “Deje que el alimento sea su medicina y su medicina sea su alimento”. ¿¡Estos pensarán comerse las células madre?! Puaj!!!

Reacción de una célula al leer los comentarios que se pueden encontrar en la web sobre terapia con células madre.

- La firma suiza xxx adicionó a la composición de sus cremas y serums, células madre de manzana. Otra de las marcas suizas, yyy ha creado un tratamiento facial con células madre de flor de loto, las cuales se extraen en estado puro para optimizar al máximo la eficacia en cuanto a la regeneración. Este promete reactivar las funciones celulares perdidas de la piel y detener el paso del tiempo. ¿¡células madre de la manzana y de la flor de loto echadas por encima de la piel?! Y los cirujanos partiéndose la cabeza para realizar transplantes e injertos de tejidos … al menos las extraen en estado “puro”.

- En xxx hemos implementado la infusión de células madre del propio paciente, (en infusión … ¿con té verde y bayas Goji?”) vía intravenosa (ah, directamente en vena), durante un procedimiento muy similar a la quelación durante el cual el paciente recibirá una dosis con millones de sus propias células madre (lo que se conoce como injerto de “tumor autólogo”). Ya que estas células tienen la capacidad de migrar a sitios donde hay daños, y regenerar tejidos, esta puede ser una excelente estrategia para el tratamiento antienvejecimiento. Estamos ante una revolución en el campo de la salud humana, y en xxx no somos ajenos a ella. Seguimos investigando y trabajando en nuestros laboratorios (a estos seguro que los veo en San Francisco presentando su revolucionario tratamiento) para ofrecerle siempre lo último (sin duda, si lo pruebas, será lo último …), lo más seguro y efectivo de la medicina regenerativa.

¿Terapias con células madre?


Todos hemos oído en los últimos años la gran promesa de nuevos y efectivos tratamientos terapéuticos basados en células madre que van a revolucionar la medicina y a acabar con todas nuestras enfermedades, hasta las más letales. De entre todas las terapias para las que las células madre se presentan como solución definitiva y más avanzada, la terapia del envejecimiento con células madre promete ser la verdadera fuente de la eterna juventud.

Células madre embrionarias de ratón

Si toda la investigación biomédica sobre las causas del envejecimiento no progresa hasta permitirnos desarrollar nuevas terapias que consigan frenar o revertir el proceso de envejecimiento, hacer repuestos es la solución. Como si de una máquina, un coche por ejemplo, se tratase, por mucho cuidado y buen trato que demos al motor, el desgaste producido por un continuado uso y por el paso del tiempo termina por estropear los componentes más delicados de la maquinaria. Si tuviésemos en nuestras manos el secreto para producir componentes de repuesto con los que sustituir las partes estropeadas, sin duda ganaríamos en calidad de vida, salud y, con ello, prolongaríamos muy sustancialmente nuestro periodo de vida.

Por el momento, esta posibilidad no deja de ser el argumento de novelas de ciencia ficción y de planteamientos teóricos sobre los que basar novedosas líneas de investigación ciertamente avanzadas, aunque aún en pañales.

Pero para algunos, con pocos escrúpulos y mucha ambición, la terapia celular de las enfermedades y del envejecimiento a base de células madre no es una promesa de futuro, si no una oportunidad de negocio basada en la venta de milagrosas pócimas, repletas de falsas esperanzas que vender a los más incautos, aún a costa de su salud.

Es sorprendentemente sencillo realizar una búsqueda en Google y encontrarse con clínicas que están ofreciendo tratamientos basados en células madre para cualquier enfermedad, también para el envejecimiento, y que anuncian efectos espectaculares, que de ningún modo están sustentados en nuestro entendimiento de la ciencia.

Por todo esto, el máximo organismo científico internacional sobre células madre, la Sociedad Internacional para la Investigación con Células Madre (ISSCR) ha decidido dar un paso hacia delante y crear una web con información básica en todo lo relacionado con el uso de las células madre para tratamientos terapéuticos.

www.CloserLookAtStemCells.org

La web es altamente recomendable por la cantidad y calidad de la información que ofrece. Está estructurada en los siguiente apartados, todos ellos fundamentales para entender las terapias basadas en células madre y además con un excelente tratamiento.

- Top 10 de las cosas que deberías saber sobre los tratamientos con células madre (resumidos aquí de manera libre por mi):

1.  Existen distintos tipos de células madre, cada una de ellas con una función distinta. Están las células madre embrionarias, que aparecen en las primeras etapas del desarrollo embrionario, y las células madre específicas de tejido o adultas, que aparecen más tarde en el desarrollo del feto y que permanecen en el organismo adulto. Estas células madre adultas tienen limitada su capacidad de generar células diferenciadas específicas para aquellos tejidos de los que forman parte.

Si una clínica ofrece tratamientos de partes del cuerpo con células que proceden de otra parte, desconfía.

2.  Un único tipo de tratamiento con células madre no funcionará en distintas enfermedades no relacionadas.

Por lo mismo que decíamos antes, un único tipo de célula madre no puede ser usado para enfermedades que tienen una base distinta y afectan a distintos tipos celulares. Cualquier tipo de célula madre no puede reemplazar cualquier tipo celular dañado. Teóricamente, eso sólo podría realizarse con células madre embrionarias, pero entonces necesitaríamos saber cómo dirigir esas células hacia la diferenciación a un tipo celular concreto, cosa que aún desconocemos. Además, las células madre embrionarias son altamente tumorales.

Si una clínica promete distintos tratamientos a partir de un único tipo celular, desconfía.

3.  Actualmente son MUY POCAS las terapias basadas en células madre aprobadas.

El número de enfermedades para las cuales existen terapias basadas en células madre es aún extremadamente reducido. Transplantes de células madre sanguíneas para el tratamiento de enfermedades sanguíneas e inmunes, o con el objetivo de restaurar el sistema sanguíneo tras tratamientos contra el cáncer; y algunas enfermedades y daños óseos, de la piel o de la córnea que pueden ser tratados con pequeños transplantes de tejidos que dependen de la actividad de células madre.

Si una clínica ofrece una multitud de tratamientos basados en células madre, desconfía.

4.  Sólo porque haya gente que diga que las células madre le ayudaron, no significa que realmente sea así.

La existencia del efecto placebo es bien conocida y puede fácilmente ocasionar efectos beneficiosos que pueden ser confundidos con los de la terapia. Puede haber otros tratamiento que acompañen al tratamiento con células madre que sean los responsables de alguna mejora percibida. Y finalmente, las enfermedades suelen variar el grado de severidad en los síntomas de manera que existan mejorías o deterioros en la condición del paciente que puedan confundirse con el efecto de la terapia. Estas fuentes de confusión justifican la existencia del ensayo clínico controlado para establecer sin ningún género de dudas y de manera imparcial la eficacia de un tratamiento.

Si una clínica se anuncia fundamentalmente a base de “testimonios” de pacientes, desconfía.

5.  Uno de los grandes motivos por los que lleva mucho tiempo desarrollar nuevas terapias es por la ciencia en sí misma es un proceso largo y difícil.

Por lo general, la ciencia es un proceso complejo y largo. Entender cuál es el origen de una enfermedad y cómo solucionarlo lleva su tiempo. Las nuevas teorías han de ser testadas en el laboratorio y, frecuentemente (cualquiera con experiencia en laboratorio te dirá que casi siempre) no funcionan. Incluso cuando la ciencia básica ha podido ser demostrada, trasladarlo a la práctica clínica es un proceso largo y difícil. Lo que funciona en una placa de cultivo no tiene por qué funcionar luego en un modelo animal experimental, y lo que funciona en animales de experimentación no tiene por qué funcionar cuando se prueba en humanos. Cuando se llegan a testar las nuevas terapias experimentales en humanos, lo primero es asegurarse de que la salud del paciente no se pone en riesgo, que las dosis son adecuadas, etc, primero en pequeños grupos y examinando todos los posibles efectos secundarios.

Si un tratamiento no ha sido cuidadosamente diseñado, bien estudiado y no ha seguido todos los ensayos preclínicos y clínicos, muy probablemente no tendrá el efecto deseado. Incluso peor aún, puede que agrave más aún la enfermedad o tener muy serios efectos secundarios.

Si una clínica ofrece terapias frente a enfermedades que hasta hace bien poco no eran perfectamente entendidas y no ofrece estudios previos extensos, desconfía.

6. Para poder ser usadas en terapias, las células madre deben ser instruidas para comportarse de maneras específicas.

Uno de los mayores obstáculos presentes en la investigación en terapias basadas en células madre es que desconocemos la manera en la que condicionar el comportamiento de dichas células para establecerse, diferenciarse y comportarse de la manera deseada. Los transplantes de médula ósea funcionan porque las células que introducimos deben realizar exactamente la función que saben hacer, más sangre. Pero si pretendemos realizar terapia con células madre en el cerebro, las células introducidas deberán localizarse en el sitio correcto, diferenciarse en el tipo celular apropiado y establecer el tipo de conexiones necesario para cumplir la función esperada. Nuestro entendimiento de cómo dirigir la diferenciación de las células madre a tipos celulares concretos, es aún muy pobre.

Si una clínica proclama que sus células madre terapéuticas sabrán qué hacer y cómo comportarse una vez insertadas en nuestro organismo, desconfía.

7. Sólo porque las células madre usadas en terapia provengan de nuestro propio organismo, eso no significa que sean seguras

Todo procedimiento médico conlleva unos riesgos. Incluso aunque te vendan que tus propias células no sufrirán rechazo por el sistema inmune propio porque no serán reconocidas como extrañas, esas células habrán sido obtenidas, crecidas, manipuladas y administradas utilizando procedimientos que pueden alterar aspectos fundamentales de las células. Si estas manipulaciones producen la pérdida de mecanismos de control del crecimiento propias de la célula (véase por ejemplo la descripción del proceso de senescencia celular en una entrada anterior de este mismo blog) pueden resultar en crecimientos tumorales. Si resultan contaminadas con patógenos durante su manipulación pueden resultar en el desarrollo de enfermedades infecciosas.

Si una clínica proclama la seguridad total de sus tratamientos con células madre por su uso de células derivadas del paciente, desconfía.

8.  Puede haber algo más que perder por intentar la terapia celular con células madre.

Muchas de las enfermedades que ciertas clínicas aseguran ser capaces de tratar de manera efectiva son incurables. Es fácil entender que la desesperación de mucha gente le lleve a pensar que no tienen nada que perder por probar la terapia con células madre, incluso aunque no haya sido demostrada. Sin embargo, las complicaciones a corto y largo plazo pueden ser impredecibles y resultar tremendamente perjudiciales, frente a beneficios más que dudosos. Estas terapias además resultan tremendamente caras, añadiendo con ello un problema económico a los pacientes y sus familias. Por último, someterse a estos tratamientos puede colocarte como no elegible en futuros tratamientos experimentales en ensayos clínicos.

9. Un tratamiento experimental en venta no es lo mismo que un ensayo clínico.

El hecho de que un procedimiento sea experimental no implica directamente que forme parte de un ensayo clínico. Un ensayo clínico tiene toda una serie de características definidas, se realiza bajo atenta supervisión, está rigurosamente planeado y regulado, y los pacientes tienen toda una serie de derechos. Además, el coste de un ensayo clínico recae sobre la institución que lo realiza o la administración pública de la que depende. Muchas más información sobre los ensayos clínicos puede ser consultada aquí.

Si una clínica ofrece tratamientos experimentales que no forman parte de ensayos clínicos aprobados por organismos competentes, desconfía.

10. La ciencia con células madre está constantemente avanzando.

La ciencia con células madre es extremadamente prometedora. Se han realizado enormes avances en el tratamiento de enfermedades del sistema sanguíneo por ejemplo. Una enorme cantidad de laboratorios a lo largo del mundo centran su actividad investigadora en descubrir nuevas propiedades de las células madre para entender mejor su biologíaa y usarlas en un futuro próximo para diagnosticar y tratar cada vez más enfermedades de manera efectiva. Existen varios ejemplos de nuevas terapias que están empezando ensayos clínicos o están a punto de hacerlo. El futuro de la terapia con células madre es optimista, pero aún no estamos en condiciones de explotar todo su potencial en la inmensa mayoría de los casos.

- Manual del paciente sobre terapias con células madre:

Todo lo que los pacientes y sus familiares interesados en una posible terapia con células madre pueden querer saber se encuentra en esta guía que la ISSCR ha preparado:

Patient handbook on stem cell therapies –. Disponible en inglés, alemán, francés e italiano, por desgracia aún no en español.

- Cómo la ciencia se convierte en medicina:

Explicación detallada del proceso de conversión del descubrimiento científico hasta la práctica clínica. Cómo se obtiene evidencia científica suficiente que avale una nueva terapia, cómo se traslada a la aplicación médica, cómo funcionan los ensayos clínicos y cómo se garantiza en todo momento la seguridad para el paciente.

- Las preguntas fundamentales que hacer a una clínica de células madre:

Preguntas sobre el tratamiento, la evidencia científica que lo avala, la seguridad, los derechos de los pacientes y el coste.

- Pregunta por una clínica:

Mientras el ISSCR elabora su lista de clínicas revisadas por los expertos, si tienes conocimiento de alguna clínica que anuncie tratamientos basados en células madre puedes enviar sus datos a través de la web para que los expertos de ISSCR revisen si reúne todas las garantías.

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